چندین بیماری وجود دارد که به دلیل یک یا چند نقص ژنتیکی ایجاد می شود بدون اینکه درمان مشخصی داشته باشند. این بیماری ها می توانند مانند سندرم دوشن و تالاسمی مادرزادی باشند یا بیماری هایی که در طول زندگی فرد به وجود می آید مانند انواع مختلفی از سرطان ها. از آنجا که هیچ درمان خاصی برای بیماریهای ژنتیکی وجود ندارد ، برای این بیماران، استراتژی های درمانی تنها برای حفظ بقا و افزایش طول عمر آنهاست، که بسیار گران بوده و هزینه زیادی را به سیستم سلامت تحمیل کرده و اثرات اجتماعی زیادی به بار می آورد ، به همین دلیل مطالعات موفق بسیاری برای بررسی احتمال اینکه آیا نقص های ژنتیکی با ژن درمانی قابل ترمیم هستند انجام شد.

ژن درمانی می تواند به عنوان ایجاد تغییر در ماده ژنتیکی درون هسته سلول ها که DNA نامیده میشود تعریف شود. این اصلاح با استفاده از قرار دادن مواد ژنتیکی در سلولها معمولاً از طریق وکتورها انجام می شود. برخی از ویروسهای اصلاح شده که باعث ایجاد بیماری نمی شوند، اغلب به عنوان ناقل استفاده می شوند، زیرا می توانند با آلوده کردن سلولها از طریق ویروسهایی مانند رترو ویروسها ، آدنوویروس ها و آدنوهای حامل آن ژن جدید را انتقال دهند.

شناخته شده ترین فن آوری ژن درمانی   Car-T Cell Therapy  است که در آن گلبولهای سفید بیمار آلوده را به صورت ex-vivo به ویروس آلوده میکند. این سلول های  T اصلاح شده در آزمایشگاه تکثیر میشود و به بیمار بازگردانده میشود. شیمی درمانی قبل از تزریق مجدد سلولهای T مهندسی شده به منظور جلوگیری از رد شدن توسط سیستم ایمنی بدن استفاده می شود. این CAR T Cell های جدید  سلولهای سرطانی خاص را که بیانگر این نوع گیرنده ها هستند ، شناسایی و از بین می برند. Kymriah اولین درمان با CAR T Cell  است که در آگوست سال 2017 توسط FDA برای معالجه نوع خاصی از ALL در بیماران زیر 25 سال مورد تأیید قرار گرفت. این یک قدم امیدوارکننده در جهت درمان سرطان ، بیماری در مرحله نهایی و بیماریهای نادر بود.